系统性红斑狼疮患者的福音！新药阿尼鲁单抗在美国获批！

红斑狼疮是一种典型的自身免疫性结缔组织病，多见于15～40岁女性，可分为盘状红斑狼疮、亚急性皮肤型红斑狼疮、系统性红斑狼疮等亚型。

系统性红斑狼疮（SLE）是红斑狼疮各类型中最为严重的一型，绝大多数患者发病时即有多系统损害表现，给患者的生存质量造成很大影响。本文就为大家介绍一种治疗系统性红斑狼疮的新药阿尼鲁单抗（Saphnelo）,在前几日，阿尼鲁单抗已经在美国获批，用于接受标准疗法的中重度系统性红斑狼疮患者治疗。

阿尼鲁单抗 Saphnelo

红斑狼疮是一类慢性、反复发作的自身免疫性疾病的总称，常见于育龄期的女性。红斑狼疮最具特征性的症状是面颊部出现蝶形红斑。

系统性红斑狼疮（SLE）除了可能出现多个器官受累外，疾病症状也较复杂多样。部分系统性红斑狼疮患者还可能同时伴有其他的结缔组织病，如硬皮病、皮肌炎、干燥综合征等，形成各种重叠综合征。

超过50%的系统性红斑狼疮患者会出现由疾病或现有治疗引起的永久性器官损伤，从而可能加剧疾病相关症状并增加死亡风险。

SLE的发病机制仍在研究中，其发病机制包括免疫系统失调、自身抗体对抗核抗原（ANA）的存在，以及遗传易感性、环境诱因和先天性和适应性免疫系统激活等相关因素。

阿尼鲁单抗（Saphnelo）由阿斯利康研发，英文名Anifrolumab-fnia，是一种I型干扰素（I型IFN）受体拮抗剂。

I型干扰素是一类参与炎症反应的细胞因子，在狼疮的病理生理学中起核心作用。

大多数系统性红斑狼疮患者的I型IFN信号增加，都与疾病活动性和严重程度增加有关。阿尼鲁单抗是一种“first-in-class”的全人源单克隆抗体，通过与I型IFN受体的亚单位1结合，进而拮抗所有与I型干扰素（IFN-α、IFN-β和IFN-ω）相关的活动。

IFN-α能促进各种免疫细胞的激活和分化，包括促进自身反应性B淋巴细胞分化成分泌免疫球蛋白的浆细胞，促进树突状细胞成熟并诱导其表达B细胞激活因子和增殖诱导配体。

阿尼鲁单抗的疗效

本研究为在研药物阿尼鲁单抗（Saphnelo）的关键性3期实验TULIP 2，结果在第19届美国风湿病学院（ACR）年会上公布，治疗系统性红斑狼疮新药阿尼鲁单抗（Saphnelo）取得了显著降低疾病活动等积极结果。

TULIP 2研究共纳入362名中重度系统性红斑狼疮患者，并将患者随机分为两组，在接受标准疗法的基础上，患者分别接受每4周注射一次300 mg阿尼鲁单抗或安慰剂治疗。

分析数据可知，在第52周，接受阿尼鲁单抗治疗的患者基于BILAG的狼疮综合评价指数（BICLA）有了显著改善（47.8%的阿尼鲁单抗组，31.5%的安慰剂组），并且研究达到了主要终点。

此外，TULIP 2研究也对几个次要终点进行了统计，研究发现有更多比例的接受阿尼鲁单抗治疗的患者实现了口服皮质类固醇（OCS）的用量低至10毫克（51.5%的阿尼鲁单抗组，30.2%的安慰剂组），以及在12周时皮肤红斑狼疮面积和严重性指数（CLASI）的降低（49% 对比25%）。

本次美国FDA批准阿尼鲁单抗用于治疗中度至重度系统性红斑狼疮成人患者的适应症也是基于阿尼鲁单抗临床开发项目的疗效和安全性数据。

在这些试验中，与安慰剂相比，更多接受阿尼鲁单抗治疗的患者经历了器官系统（包括皮肤和关节）总体疾病活动的减少，并实现了口服皮质类固醇（OCS）使用的持续减少，两组患者均接受了标准治疗。

阿尼鲁单抗安全性

研究中，阿尼鲁单抗（Saphnelo）的安全性与之前研究一致，接受阿尼鲁单抗治疗的患者出现疱疹的发病率高于安慰剂组。

此外，阿尼鲁单抗组的患者带状疱疹和支气管炎的发生率分别为7.2%和12.2%，整个临床过程中有1例患者死于肺炎。专家表示，阿尼鲁单抗用于治疗系统性红斑狼疮的适应症已经在欧盟和日本接受监管审评，并计划针对阿尼鲁单抗在包括狼疮性肾炎、皮肤红斑狼疮和肌炎等疾病方面进行额外的3期临床试验，探索其在I型IFN发挥关键作用的多种疾病中的潜力。

目前，在系统性红斑狼疮方面的治疗目标是减少疾病活动、控制病情，防止疾病本身或药物对器官的损害，特别是类固醇，并提高患者生活质量、指导患者管理疾病。

阿尼鲁单抗的批准代表了在不远的未来有望能够提供一种有效的新疗法，显著改善整体系统性红斑狼疮患者的疾病活动。

但目前，红斑狼疮的治疗仍应根据患者的症状、疾病严重程度和合并症情况进行针对性的个体化治疗，由专科医生定期检测病情变化，使治疗达到最佳效果，从而实现治疗目标。目前阿尼鲁单抗在国内正在开展3期临床试验，有需要的患者可以报名了解

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